Genetická úprava vlastních imunitních buněk patří mezi nejmodernější lékařské metody. Přes její novost i experimentální status přináší spoustu úspěchů. Teď oznámili další pokrok američtí pediatři.
Hepatoblastom je vážná forma rakoviny jater, která postihuje nejčastěji malé děti. Většinou se najde pozdě, takže se pak jen nesmírně špatně léčí a často končí smrtí. Jednou z možností léčby je odstranění jater a jejich transplantace.
Teď ve Spojených státech proti této nemoci nasadili experimentální léčbu – a úspěšně zachránili život tříletému chlapci.
Když u něj lékaři nemoc našli, byl jeho stav označovaný jako beznadějný. Hlavní nádor už byl značně velký a také se u chlapce rozšířily metastázy, které mu pronikly až do plic. Specialisté se pokusili pomoci mu nejprve standardním způsobem, tedy pomocí chemoterapie, které musel podstoupit rovnou tři kola, následně došlo i k náročným operacím, při nichž mu chirurgicky odstranili jak tumor v játrech, tak i dvě plicní metastáze.
Jenže rakovina už byla natolik rozvinutá, že nádor na chemii nereagoval a další metastázy se objevily v plicích i po zákroku. Konvenční medicína byla v koncích, proto byl hoch zařazen do experimentální studie CARE. Ta zkouší u beznadějných případů metodu, která se jmenuje CAR-T terapie.
Trénink imunity
Tato léčba pracuje s jednoduchou myšlenkou: nejlepší pomoc poskytuje člověku jeho vlastní imunitní systém, jemuž evoluce dala stovky milionů let na to, aby zvládal hrozby. Jen je zapotřebí mu někdy pomoci, což platí hlavně u vzácných nemocí, s nimiž se nemohl nikdy setkat. A to přesně sedí na hepatoblastom, který se objevuje asi u jednoho dítěte z milionu.
Velmi zjednodušeně tato metoda funguje tak, že se vezmou imunitní buňky pacienta, které se pak pomocí genetického inženýrství „vytrénují“ v laboratoři. V podstatě lékaři dají buňkám nové senzory na povrchu, které pak nejen poznají nádor, ale i poradí imunitnímu systému, jak se s ním nejlépe vypořádat.
Lékaři tedy nejprve buňky od chlapce odebrali, pak několika způsoby upravili a nakonec je namnožili. Ambulantně mu je podali ve dvou infuzích s odstupem osmi týdnů.
Už po první se dávce hochův zdravotní stav začal zlepšovat a po druhé zcela zmizely metastáze. Skvělou zprávou byl i fakt, že se u něj neobjevily žádné vedlejší dopady. Ty představovaly v minulosti závažný problém, protože při nich docházelo k nadměrné aktivaci imunity, která pak způsobovala nebezpečné cytokinové bouře, jež mohou končit i smrtí. Nic takového se nyní nestalo, chlapec je zcela zdravý i rok poté, co jeho léčba skončila.
„Tento případ dokazuje, že trvalé úplné vymizení nádoru odolného na chemoterapii se dá dosáhnout i v ambulantním režimu,“ uvedl hlavní autor David Steffin z Texas Children’s Hospital.